Cirugía contra la DMAE seca, con terapia génica

Esta entrada es una traducción resumida de la noticia publicada por el Departamento Nuffield de Neurociencias de la Universidad de Oxford.

Investigadores de la Universidad de Oxford han llevado a cabo la primera intervención quirúrgica para abordar la causa raíz de la degeneración macular seca, asociada a la edad.

La operación fue realizada en el Hospital John Radcliffe y dirigida por el doctor Robert MacLaren, profesor de oftalmología en esta universidad, con el apoyo del Centro de Investigación Biomédica de Oxford y la empresa Gyroscope Therapeutics, que desarrolla terapias génicas para el tratamiento de enfermedades oculares.

La DMAE (degeneración macular asociada a la edad) es la primera causa de ceguera en los países desarrollados. Puede presentarse en forma húmeda o seca. La seca es un lento deterioro de las células de la mácula, responsables de captar la luz, las formas y los colores y, por tanto, de la visión. Los pacientes presentan zonas borrosas o manchas en la visión central, lo cual les dificulta realizar actividades cotidianas como leer, cocinar, reconocer rostros y conducir.

Si este tratamiento resulta un éxito, podría impactar enormemente la calidad de vida de los pacientes y su autonomía personal.

La primera persona en someterse a la operación ha sido la señora Janet Osborne, de Oxford. Como muchos otros afectados por la DMAE, tiene el problema en ambos ojos, pero más avanzado en el izquierdo. Su visión central se ha deteriorado y es borrosa, aunque su visión periférica se conserva mejor. Esta mujer, de ochenta años, dice que la pérdida de visión le dificulta algunas tareas del hogar, como cortar verduras y coser, así como leer durante periodos largos de tiempo. También le cuesta reconocer las caras.

Su motivación para participar en el experimento es la posibilidad de ayudar a otros pacientes con DMAE: «No pienso en mí. Pienso en los demás. Para mí, ya sería mucho lograr que mi visión no empeore. Eso sería fantástico, porque no supondría una carga para mi familia.»

La intervención quirúrgica consiste en desprender la retina e inyectar por  debajo de ella una solución con un virus. El virus contiene una secuencia de ADN modificado que infecta las células de la retina del llamado epitelio pigmentario, y corrige un defecto genético que causa la DMAE. Si la operación es exitosa, esta terapia genética sólo tendría que aplicarse una vez pues sus efectos se cree que son duraderos.

Un factor clave en la DMAE es el sistema complementario, un sistema de proteínas de nuestro sistema inmune que combate las bacterias. En la DMAE, estas proteínas están hiperreactivas y atacan a las propias células retinianas, de la misma manera que atacarían a una bacteria invasora.

El profesor MacLaren explica: «Estamos redirigiendo el poder del virus, un organismo natural, para que suministre el ADN a las células del paciente. Cuando el virus se abre en la célula retiniana libera la secuencia de ADN que hemos clonado y las células empiezan a fabricar una proteína que, creemos, puede modificar la enfermedad, corrigiendo el desequilibrio de la inflamación causada por el sistema complementario. La idea de esta terapia génica es desactivar el sistema complementario, pero sólo en un punto muy concreto en el fondo del ojo, para que el paciente no se vea afectado por él, y esperamos que en el futuro reduzca el avance de la DMAE.»

Sir Peter Lachman, científico de la Universidad de Cambridge, afirma: «Ahora conocemos mejor la relación entre el sistema complementario y la DMAE, y esto nos ha llevado a descubrir que restaurar el equilibrio de un sistema hiperreactivo puede ser un enfoque terapéutico potencial para la DMAE seca».

La intención de la terapia es detener el proceso y conservar la visión que aún les queda a los pacientes. Si funciona, la terapia génica será utilizada en un futuro con pacientes que sufran DMAE temprana y podrá detener el proceso antes de que su visión se deteriore.

Según el profesor MacLaren, «este campo de investigación está evolucionando rápidamente. Dado que ya tenemos un mayor conocimiento sobre la fabricación del tratamiento y los efectos del virus en el fondo del ojo, así como todos los demás programas de terapia génica que estamos desarrollando, espero que en pocos años podamos disponer de un tratamiento para la DMAE seca».

Fuente de la entrada: enlace.

Comentario

Aunque es un hallazgo muy interesante y se está investigando mucho en este campo, el resultado final no es resolver totalmente la enfermedad sino frenar el proceso degenerativo. Hay un enorme trabajo científico para un resultado bastante modesto. Por tanto, siempre es interesante ir más allá del remedio puntual e intentar prevenir o minimizar las causas: ¿por qué se entra en un proceso inflamatorio que altera el sistema inmune y deteriora la retina? ¿Por qué esas proteínas tan reactivas dañan a las células de la retina? Esto requiere más investigación en el origen del problema, y más  aun cuando millones de personas están en riesgo de sufrirlo. Como terapia, siempre es un intento valioso. Si se consigue mejorar la autonomía de los pacientes, ya supone un gran avance.