RegenxBio, una empresa de biotecnología, ha anunciado la
primera fase de un ensayo clínico con pacientes humanos para probar una terapia
génica que podría suponer un salto en el tratamiento de la degeneración macular
húmeda.
La finalidad de esta terapia es conseguir que, con una sola
administración del fármaco expresamente diseñado para ello, el paciente logre
detener la degeneración macular, evitando así tener que inyectarse fármacos con
regularidad. Esta terapia ahorraría el sufrimiento y los efectos secundarios de
las inyecciones de preparados como Lucentis, Avastin o Ylea.
El preparado en estudio se llama RGX-314, y es un tipo de
proteína que se administra de forma subretiniana. Su efecto es producir un
anticuerpo que evite la proliferación de vasos sanguíneos en la retina de forma
continuada. Si la eficacia del compuesto es la que se espera, con una sola
aplicación será suficiente para tratar la enfermedad. El ensayo se propone ver
los resultados en pacientes para calcular la dosis justa del tratamiento y su
seguridad.
Según afirma el director médico de RegenxBio, el doctor
Stephen Yoo, «Conseguir la dosis adecuada para nuestro primer paciente es un
hito en nuestra carrera para mejorar las vidas de los pacientes mediante el
desarrollo de una de las primeras terapias génicas que suministra una proteína
con efecto a largo plazo. El RGX-314
está diseñado para ser un tratamiento de aplicación única… con lo que se
elimina la necesidad de administrar fármacos antiangiogénicos de forma
regular». El doctor Jeffery S. Heier, principal investigador de este compuesto,
añade: «Sabemos que, si nos desviamos de las inyecciones regulares y de un
examen periódico, la visión de los pacientes puede sufrir pérdidas. En muchos
casos, esta periodicidad es insostenible. Hay una necesidad no cubierta de una
opción terapéutica que tenga un potencial anti vascular de larga duración. Un
tratamiento de dosis única, como el RGX-314, puede significar un cambio radical
en la vida de estos pacientes.»
En los Estados Unidos, seis centros oftalmológicos líderes
en retina están esperando participar en este ensayo. Se están reclutando ya los
candidatos. Para más información se puede visitar la web: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03066258.
